Il farmaco passa da 13 a 750 dollari Colpa di un manager senza scrupoli

Pubblichiamo la traduzione integrale di un articolo comparso sul New York Times il 20 settembre 2015, di Andrew Pollack.

Gli specialisti in malattie infettive stanno protestando contro l’improvviso consistente aumento del prezzo di un farmaco nato sessantadue anni fa e che rappresenta la cura di riferimento per il trattamento di un'infezione parassitaria potenzialmente mortale. Il farmaco, chiamato Daraprim, è stato acquistato in Agosto dalla Turing Pharmaceuticals, una start-up gestita da un ex-manager di fondi speculativi. La Turing ha immediatamente alzato il prezzo da 13.50 a 750 dollari a compressa, portando il costo annuale per il trattamento di alcuni pazienti fino a migliaia di dollari. «Che cosa fanno di talmente diverso che giustifichi un tale incremento?», si è chiesta la Dottoressa Judith Aberg, capo della divisione di malattie infettive alla Ichan School of Medicine al Mount Sinai. Ha poi aggiunto che l’aumento del costo costringerà gli ospedali ad usare «terapie alternative che potrebbero non avere la medesima efficacia».

Tutti gli altri casi. Quello che ha fatto la Turing non è un caso isolato. Mentre molta della attenzione sui prezzi è stata rivolta a nuove sostanze usate nella cura di malattie come il cancro, l’epatite C o l’ipercolesterolemia, esiste una crescente preoccupazione riguardo all’incredibile aumento di altri farmaci, alcuni dei quali generici, che per lungo tempo sono stati considerati pilastri del trattamento. Nonostante alcuni aumenti si possano giustificare con la carenza di medicamenti, altri sono il risultato di strategie di mercato volte all’acquisto di vecchi farmaci dimenticati e alla loro trasformazione in “farmaci speciali” a costo elevato.

Il prezzo della cicloserina, un farmaco utilizzato nel trattamento delle forme multi-resistenti di tubercolosi, è appena stato aumentato da 500 dollari a 10.800, dopo l’acquisto da parte della Rodelis Therapeutics. Scott Spencer, general manager della Rodelis, ha affermato che la compagnia aveva bisogno di investire in modo da assicurarsi un rifornimento affidabile di quel farmaco. Ha detto inoltre che la compagnia avrebbe provveduto alla distribuzione gratuita per i pazienti più bisognosi.

Lo scorso agosto, due membri del Congresso che avevano il compito di controllare il rialzo di alcuni prezzi di farmaci generici sul mercato, hanno scritto alla Valeant Pharmaceuticals in seguito all’ aumento di prezzo di due medicinali per il cuore, l’Isuprel e la Nitropress, rispettivamente del 525 percento e del 212 percento, dopo l’acquisto dalla Marathon Pharmaceuticals. Quest’ultima li aveva acquistati a sua volta da un’altra compagnia nel 2013 e ne aveva già quintuplicato il prezzo, secondo quanto riportato dal legislatore Bernie Sanders, politico indipendente del Vermont in cerca di una nomina a presidente del partito democratico e dal rappresentate Elijah E. Cummings, democratico del Maryland. La doxiciclina, un antibiotico, è passata dai 20 dollari a flacone dell’ottobre del 2013 ai 1.849 dell’aprile 2014, hanno detto i legislatori.

L'aumento «ingiustificabile» del Daraprim. La Società Americana per le Malattie Infettive e l’Associazione per la cura dell’HIV hanno inviato una lettera congiunta alla Turing all’inizio di questo mese, definendo l’aumento di prezzo del Daraprim «ingiustificabile per la popolazione di pazienti già vulnerabile» e «insostenibile per il Sistema Sanitario». Anche un’organizzazione rappresentante dei direttori di programmi per la cura dell’ AIDS ha indagato l’aumento dei prezzi, riportano gli avvocati difensori di medici e pazienti.

Il Daraprim, conosciuto con il nome generico di pirimetamina, è usato principalmente nel trattamento della toxoplasmosi, un’infezione parassitaria che può causare conseguenze gravi e anche mortali ai bambini che nascono da donne che acquisiscono questa malattia nel corso della gravidanza e anche per le persone con un sistema immunitario compromesso, come i pazienti con AIDS  o con certe forme di cancro.

Martin Shkreli, fondatore e direttore esecutivo della Turing, ha detto che l’uso di questa sostanza è talmente raro che l’impatto sul Sistema Sanitario risulterà minimo e che la sua azienda utilizzerà i ricavi di questa manovra per sviluppare migliori terapie per la cura della toxoplasmosi, con minori effetti collaterali. «Questa non è una compagnia avida che cerca di estorcere qualcosa ai suoi pazienti, è solo il nostro tentativo di rimanere nel business», ha detto il signor Shkreli. Ha aggiunto che molti pazienti usano questo farmaco per molto meno di un anno e che il prezzo è ora più in linea con quello di altri farmaci usati nella cura di malattie rare. «Si tratta ancora di uno dei prodotti farmaceutici di minor consumo nel mondo», ha detto. «Non ha davvero alcun senso criticarci per questo».

Chi è Martin Shkreli. E non è la prima volta che il trentaduenne Shkreli, famoso per essere brillante e sfacciato, si trova al centro di una controversia. Fondò la MSMB Capital, compagnia per la gestione di fondi, quando aveva vent’anni e attirò l’attenzione su di sè per aver spinto la Food and Drug Administration (la nostra Agenzia del Farmaco, ndr) a negare l’approvazione di alcuni farmaci prodotti da compagnie di cui non possedeva titoli.

Nel 2011, Shkreli avviò la Retrophin, che, tra le altre cose, comprava vecchi farmaci e ne alzava a dismisura il prezzo. Il consiglio della Retrophin lo ha licenziato un anno fa e lo scorso mese ha presentato una denuncia alla Federal District Court di Manhattan, accusandolo di aver usato la compagnia come sua banca personale per ripagare gli investitori scontenti delle sue speculazioni. Shkreli ha negato tutto e richiesto un risarcimento di almeno 5 milioni di dollari come liquidazione. «Hanno escogitato questa bizzarra e improbabile storia per raggirarmi», ha detto.

Iter e conseguenze della vicenda. Il Daraprim, che è anche usato per trattare la malaria, è stato approvato dalla FDA nel 1953 ed è stato prodotto per lungo tempo dalla GlaxoSmithKline. La Glaxo ha ceduto i diritti di vendita negli Stati Uniti alla CorePharma nel 2010. Lo scorso anno, i Laboratori Impax hanno comprato la Core e accorpato le due compagnie per 700 milioni di dollari. Ad agosto, la Impax ha venduto il Daraprim alla Turing per 55 milioni di dollari, un accordo preso proprio lo stesso giorno dell’annuncio della Turing di aver ottenuto 90 milioni di dollari di fondi da Mr. Shkreli e da altri investitori per la sua prima apparizione in finanza.

Questo farmaco, diversi anni fa, costava circa un dollaro a compressa, ma il suo prezzo è cresciuto spaventosamente dopo l’acquisto da parte della CorePharma. Secondo la IMS Health, che tiene conto delle prescrizioni mediche annuali, i ricavi ottenuti dalla vendita del farmaco sono saltati da 667 mila dollari nel 2010 a 6.3 milioni nel 2011, anche se il numero di prescrizioni è rimasto piuttosto stabile, intorno alle tredicimila. Nel 2014, dopo l’ennesimo aumento, le vendite hanno raggiunto i 9.9 milioni di dollari mentre il numero di prescrizioni è sceso a 8.821. Questi dati non comprendono i farmaci usati per i pazienti ricoverati in ospedale.

L’aumento effettuato dalla Turing potrebbe portare le vendite a raggiungere decine o addirittura centinaia di milioni di dollari all’anno, se l’uso del farmaco rimarrà costante. L’assistenza sanitaria pubblica per persone a basso reddito e alcuni ospedali avranno la possibilità di ottenere il farmaco a basso costo in base alle regole federali su sconti e riduzioni. Ma coloro che usano assicurazioni private, per anziani o coloro che sono ricoverati in ospedale, saranno costretti a pagare una cifra praticamente identica a quella del prezzo di listino. Alcuni medici hanno messo in discussione le affermazioni della Turing secondo la quale c’era un bisogno di farmaci più efficaci e con minori effetti collaterali. «Certamente non penso che questa patologia si possa includere nella lista di quelle che sono attualmente oggetto di studio per lo sviluppo di nuove cure», ha detto la Dottoressa Wendy Armstrong, professoressa di malattie infettive alla Emory University ad Atlanta.

Con un prezzo così alto, altre aziende potrebbero plausibilmente produrre copie generiche del farmaco, dal momento che i brevetti sono scaduti da lungo tempo. A scoraggiare questo tentativo potrebbe esserci il fatto che la distribuzione del Daraprim è oggi strettamente controllata, rendendo più difficile per le compagnie ottenerne campioni da testare. Il passaggio dalle farmacie alla distribuzione controllata è stato fatto a giugno dalla Impax e non dalla Turing. Ancora una volta, si trattava di una strategia di cui il signor Shkreli aveva proposto alla sua compagnia come metodo per mettere i bastoni tra le ruote ai farmaci generici.

Alcuni ospedali affermano di avere problemi a reperire il farmaco. «Non abbiamo avuto accesso al Daraprim per molti mesi», ha detto la Armstrong, che lavora anche al Grady Memorial Hospital, un enorme ospedale pubblico ad Atlanta che supporta i pazienti più poveri. Ma la Dottoressa Rima McLeod, direttrice sanitaria del centro di riferimento per la toxoplasmosi dell’ Università di Chicago, ha affermato che la Turing è stata disponibile a fornire il farmaco velocemente ai pazienti, a volte senza addebitare alcun costo. «Sono corsi qui ogni volta che li ho chiamati», ha detto. La situazione, ha aggiunto, «sembra funzionare» nonostante l’aumento dei prezzi.

Il Daraprim rappresenta il primo trattamento indicato per la toxoplasmosi, in combinazione con un antibiotico chiamato sulfadiazina. Esistono terapie alternative, ma ci sono pochi dati a supporto della loro efficacia. La Dottoressa Aberg del Mount Sinai ha riferito che alcuni ospedali potrebbero trovare troppo costoso avere riserve di Daraprim tra le loro scorte, con un possibile conseguente ritardo nell’inizio dei trattamenti. Ha anche detto che il Mount Sinai continua ad usare il farmaco, ma che ogni singolo uso di esso, richiede oggi un controllo speciale. «Sembra proprio che questa storia sia guidata da qualcuno che ne sta traendo profitto», ha detto la Alberg, «e penso proprio che questo processo possa rivelarsi molto pericoloso».