Non esistono farmaci per bambini (E la cosa è davvero preoccupante)

Bambini curati come adulti. In Europa sono in corso all’incirca 2.400 studi su farmaci pediatrici, ma quelli approvati sarebbero pochissimi: una trentina e non di più. Tanto che, secondo alcuni dati emersi da recenti ricerche, circa il 60 percento delle terapie attualmente somministrate ai piccoli non è stata progettata o testata sulla base delle caratteristiche biologiche specifiche di un organismo in crescita. Percentuale che può elevarsi fino all’80 percento quando i piccoli pazienti da curare sono neonati. Aspetti e dati da non sottovalutare poiché testare farmaci solo sugli adulti, come avviene oggi nella maggior parte dei casi, di fatto non tiene conto delle componenti farmacologiche (prime fra tutti i principi attivi, gli eccipienti e le eventuali reazioni ad essi), che possono risultare inefficaci, incompatibili o addirittura nocive per la classe baby.

L’Agenzia Europea e i Piani pediatrici. Su questo problema, però, risollevato dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma in occasione del ‘Clinical Trial Day’ da poco trascorso, si sta lavorando con più attenzione. Fin dal 2007 l’Agenzia Europea per il farmaco (EMA) ha stabilito la necessità di stilare un Regolamento Pediatrico: un documento che obblighi le aziende farmaceutiche a presentare un ‘Piano di indagine pediatrico’ prima di immettere un prodotto sul mercato, con lo scopo di verificarne il grado di sicurezza nel caso di somministrazione ai bambini, attraverso test ad hoc. Fino ad oggi l’EMA ha approvato oltre 600 piani di indagine pediatrica, coinvolgendo migliaia di bambini, anche se quelli che hanno partorito farmaci 'a misura’ e ad uso specificamente pediatrico si possono ancora contare sulle dita.

Perché non ci sono farmaci per bambini. Le ragioni di questa penuria farmacologica pediatrica sono almeno tre: la durata delle sperimentazioni, innanzitutto, che può prorogarsi per anni; il costo elevato e la difficoltà a reclutare piccoli pazienti, dato che i bambini rappresentano solo il 10 percento della popolazione globale che beneficia di cure farmacologiche, e di inserirli in specifici trials clinici. A questo si unisce anche la scarsa sensibilizzazione di famiglie e pediatri al problema ‘farmacologico’. Come a dire che più i bimbi sono piccoli e più è complicato trovare una fattiva collaborazione, quando invece sarebbero proprio loro a necessitare di una maggiore tutela, viste le implicazioni di un organismo non ancora formato e in crescita. Qualcuno però l’ha capito e si sta attivando perché si aprano più fronti di cooperazione e reclutamento.

La situazione in Italia. Si sta provando a stare dalla parte dei bambini anche dal punto di vista terapeutico. Solo nel 2013, nel nostro Paese, sono stati avviati all’incirca 100 nuovi studi e, su questo fronte, il Centro Trial del Bambino Gesù-Centro di riferimento nazionale è molto attivo: conduce infatti il 30 percento delle sperimentazioni farmacologiche, colmando le lacune relative alle indicazioni cliniche, ai dosaggi e alle formulazioni dei medicinali per i bambini, e conta su un team multispecialistico dedicato, specializzato nelle procedure cliniche e nelle metodologie necessarie per eseguire studi clinici in età evolutiva. Dal 2010 – anno della sua istituzione – ad oggi, il Centro Trial ha avviato oltre 80 sperimentazioni, coinvolgendo circa 300 piccoli pazienti negli studi su farmaci appropriati, efficaci, sicuri, e ‘su misura’ pediatrica. Ed è proprio al Bambino Gesù che è stata effettuata la prima sperimentazione al mondo del vaccino terapeutico pediatrico contro l’HIV (AIDS). E l’orizzonte del centro non è solo locale: partecipa infatti a numerosi network europei di ricerca, sia pubblici che privati, per favorire lo sviluppo di nuovi farmaci e coordinare la collaborazione tra Centri di eccellenza, industrie, ricercatori, associazioni di pazienti ed enti regolatori con l’obiettivo di promuovere la ricerca etica di alta qualità sulla sicurezza ed efficacia dei medicinali per uso pediatrico, consentendo un più facile arruolamento dei pazienti nei trials clinici, soprattutto nel campo delle patologie rare.

L’impegno in prima persona dei ragazzi. Con il beneplacito, naturalmente dei ragazzi che dal canto loro, al momento soprattutto all’estero stanno dando la loro collaborazione con l’istituzione di una associazione. Si chiama International KIDS Advisory Network (iKAN), è nata in Usa e ora si diffondendo anche in Canada e Regno Unito, ed ha lo scopo di far conoscere la ricerca ai bambini e i bambini alla ricerca. A comporre l’associazione sono infatti solo ragazzi, sia sani sia malati, che vogliono partecipare e implementare gli studi in pediatria: così avvicinano le famiglie e i minori alla medicina, attraverso incontri e seminari e altre iniziative. Obiettivo: invertire la tendenza ad utilizzare anche per loro i farmaci autorizzati solo per gli adulti.